【速報】視覚障害を治す遺伝子治療薬「両目で1億円」

2023年08月26日00:23

「両目で1億円」遺伝子治療薬、保険適用へ　対象は5年で15人

　厚生労働省は23日の中央社会保険医療協議会（中医協）で、遺伝性の視覚障害の治療薬「ルクスターナ注」を公的医療保険の適用対象とし、1回分の薬の価格を約4960万円にすることを提案し、了承された。
　眼科領域では初めての遺伝子治療薬。
　患者の両目に1回ずつ投与するため、1人あたり計約1億円の薬価となる。

　ルクスターナ注は、遺伝性網膜ジストロフィーの患者のうち、目の網膜で光を感じるはたらきに関わる遺伝子「RPE65」に変異のある人が対象になる。これまで治療法はなかった。
　正常なRPE65遺伝子を患者の網膜の細胞に入れ、光を感じる仕組みがはたらくようにする。海外での臨床試験（治験）では、光の感度が約100倍改善する効果がみられた。両目への1回ずつの投与で、長い間、効果が持続することが期待されている。

（以下略、続きはソースでご確認ください）
https://news.yahoo.co.jp/articles/3edebceb5b8530c8744e276886b672dda6ac6c2b

5: ななしさん＠発達中 2023/08/23(水) 22:33:27.13 ID:ngjZgjzs

一億かぁ
無理だな。

53: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 15:48:02.72 ID:MxCp6cnq

たかっ

１００００分の１なら治療うける

58: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 16:49:35.05 ID:2RIAO8R7

1億円て、一回で済むならともかく
複数回必要だったら大富豪以外無理だな

18: ななしさん＠発達中 2023/08/23(水) 23:31:27.32 ID:BzdIDJCU

>>5
保険適用で１割とかだろ。

19: ななしさん＠発達中 2023/08/23(水) 23:43:23.47 ID:WBm2GWLY

高額療養費制度が適応されるのかな

48: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 12:38:49.11 ID:smyz0tzt

高額医療費制度で殆ど帰ってくるってことけ？

7: ななしさん＠発達中 2023/08/23(水) 22:45:06.99 ID:0uOM+dZ4

どんな病気かわからんけど一回使えば完治するのかね

6: ななしさん＠発達中 2023/08/23(水) 22:39:07.87 ID:ngjZgjzs

大学病院の待合で眼科から４、５歳位の男の子が走ってきて後ろから追いかけてきたお父さんに捕まった。
「もう注射は嫌だ」
「お父さんお母さんともう一度頑張るって約束しただろ」
「目に注射するのはもう嫌だー」
で連れ去られた。
俺でも嫌だ。
両親の切迫感がすごい圧で、子供を助けたい一心なのはわかるけど、なんとかならんのかね。

29: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 02:31:41.41 ID:uKhRZcdo

>>6
全身麻酔すべきじゃないかな

52: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 15:37:29.54 ID:/ySa4lPt

>>6
ノンフィクション作家の子供が目の怪我で目の手術したらその時の恐怖で精神病になって後に自●した話があったな

21: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 00:26:31.93 ID:Wf65A/hu

治るといいね

24: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 01:06:25.00 ID:xlKtLNvw

一億15人とかどこの華族だよ

25: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 01:06:34.94 ID:m4AB+fDF

一回の注射で治るなら、一億は安いんじゃないか？

33: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 05:20:36.08 ID:lQQy/m7b

>>25
1回で治るわけがないだろう。

62: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 17:28:33.37 ID:kQRswYen

>>33
ルクスターナ注は１眼に対して２回投与することはできない。
１回の投与で効果が見られない場合は治療は中断される。

41: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 07:45:03.26 ID:1kSdyMBe

効果無かったら返してくれるの？

34: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 06:01:08.85 ID:JRnpODR0

こういうのはみんなに効くわけじゃないから

65: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 17:58:29.31 ID:Mwzc5A0c

>>34
遺伝子治療薬なんでテーラメイド医療の一部に含まれるのでは

40: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 07:19:25.36 ID:/FKF0Zu2

もうさ、そういう高額設定をやめろよ
研究開発にコストがかかったとしても、製薬会社なら他で吸収させられるだろ
抗がん剤にしろ認知症薬にしろ高額薬価で金持ちだけ救って金儲けって倫理観どうなってんだよ

43: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 08:00:38.20 ID:KvgkEpBB

>>40
これに関しては投与見込みが年間3件とかだそうで

47: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 12:23:59.30 ID:ixA6FHWP

>>40
保険適用されてるから関係ないんじゃね
違うのか？

62: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 17:28:33.37 ID:kQRswYen

>>40
ルクスターナ注が高額なのは製造を量産化することができず
患者が現れる度にワンオフで生産する必要があるため。
この患者が年１万人いたらおそらくコストはエイズ治療薬並みに
抑えられるはず

67: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 20:23:19.47 ID:Ip2Ry2/9

患者が物凄く珍しいレベルで少数しかいない病気などの治療薬が高くなるのは、まあ仕方がないんよね
これが毎年何万人も利用するとかだったらこんな価格にはならないわけで

60: ななしさん＠発達中 2023/08/24(木) 17:13:28.72 ID:xW3avJHQ

もしかすると明日自分が何か大きな病気を発症して莫大な治療費が発生するかもしれないと思うから保険は払う

出典:https://egg.5ch.net/test/read.cgi/scienceplus/1692796328/

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コメント一覧

コメント一覧 (56)

- 1. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 00:34
- 心が汚れているせいか中抜きと利権の匂いがする　こんな事言うとお前は発達と誰かがすっ飛んで来そうな気がする　世知辛い世の中ですなあ(´･ω･｀)
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- - 4. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 00:40
  - >>1
    今の日本はしゃーない
    薬剤の利権は製薬会社が新薬作るためにしゃーないからそんな目でみんといてな
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 13. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 01:26
  - >>1
    そうやって書けば根拠のない誹謗中傷が許されるとでも思ってんのか
    救い難い精神構造だな
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 16. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 01:33
  - >>13
    裁判所が決めることだぞ
    それ
    お前の思い込みで決まるものじゃない
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 20. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 01:49
  - >>16
    お前の役に立たない考えなんぞどうでもいいわ
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 21. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 01:53
  - >>20
    法律だからな
    ルールだからな
    裁判しなけりゃお前の考えは通らない
    それだけ
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 23. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 02:03
  - >>21
    こいつ何が言いたいのか意味不明だわ
    裁判所が判断しなければ何も確定しないのかこいつの世界では
    
    1の書き込みは何の根拠もなく関係者を落としてめる書き込みだから気に食わん
    裁判所に認めてもらう必要などない
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 26. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 02:12
  - >>23
    こんなまとめサイトに書き込まれてる
    下らねーコメントなのに
    コイツ何でマジになってるんだw
    しかも理由が自分が気にくわないとかさ
    頭オカシイw
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 27. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 02:24
  - >>23
    三権分立も知らないばかがいるのか
    誹謗中傷いうなら裁判のことくらい
    知っておけよ
    お前は発達障がいだから知らなかったのか？
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 28. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 02:43
  - >>27
    司法、立法、行政
    だっけ
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 17. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 01:47
  - >>1
    製薬会社勤め、医者、医学者となぜかやたら医学系の働き方をしている人が周りに多いので話を聞くことがあるんやが、この業界は本当に利権が多いみたい。もちろん新薬開発費の回収とかのために必要な経費もあるが、、、それ以上にという話はまま聞く。
    一般人もなぜか医療関係に対しては信頼が厚いからあまり切り込まれないよな。
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 25. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 02:04
  - >>17
    なんやそのフワッとした内容は
    関係者の話なんか聞かずに書ける創作かそれ？
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 32. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 06:45
  - >>1
    中抜きが嫌なら夜警国家か政府民営化しかない
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 37. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 10:55
  - >>1
    心が汚れているというよりは背景が理解できていないだけでは？
    ５年で１5人くらいしか売れる見込みが無いんだぞ。
    ５年で15億しか売り上げが無いんだぞ。
    しかもベクターウイルスに治療用の遺伝子を組み込んだタイプの製剤だからP2水準以上の拡散防止措置に適合したクリーンルームでないと作れないんだぞ。ベクタウイルス自体の安全性や治療用の遺伝子が意図したとおりにベクタウイルスに導入されているかはその都度確認が必要で時間も手間もかかるし。作るのは簡単だけど安全なものを安全に作ろうと思うといくらでも金がかかる分野だ。
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- 2. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 00:37
- 頼むから高額な治療や手術は若い人だけにしてくれ
  80も越えて手術とか全額自費でいいやろ
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 3. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 00:37
- 当然払えないけど妥当それか安いと思うわ
  正直目が見えなかったら生きてる意味ないじゃん
  試しに今目閉じてみな。何も出来んやろ
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- - 30. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 05:03
  - >>3
    最近の暑さで汗が目に沁みまくってスマホやタブレットも使ってしばらくすると目が痛くなるから、最低限の調べ物にしか時間割けないんだけど、不便のなんのって。
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 33. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 06:45
  - >>3
    自腹でどうぞ
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- 5. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 00:41
- 視覚が使えないことの不利益は凄まじく大きいと思うから、これはアリだと思うけどね。
  100倍の効果がよくわからんが、駅のホームから落っこちずに済むなど身の安全を守りやすくなる、ヘルパーなしでできる事が増える、などのメリットもでかい。
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- - 31. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 05:06
  - >>5
    視覚は意識に直結し過ぎてるから、本スレにあった目の注射嫌がる子の気持ち分かるわ　K2でも目は粘膜だからって病巣？だけバキュームで吸い取る描写あったけど、なんかめっちゃ怖かったもん
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 34. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 06:47
  - >>5
    医療負担を一律30%に上がるか消費税40%にする必要がある。財政破綻したらどのみち公的医療はなくなるし。
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- 6. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 00:44
- 患者さんには申し訳ないけど、社会保険料が高くなるような高額医療は止めてくれないかな…
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- - 12. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 01:25
  - >>6
    保険料の値上げが嫌なら高齢者の延命治療辞めた方が効果的やろね
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 24. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 02:03
  - >>12
    尊厳死の選択肢を国や政府が認定してくれればなあ
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 39. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 10:58
  - >>24
    医師を含めた第三者に依頼すると刑法が黙っていないので事件性の無い自死でご対応ください。
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 15. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 01:29
  - >>6
    こういうのって本気で書いてるんかねえ？
    それとも「これだから凹凸民は」って思わせるためなのか?
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 49. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 15:14
  - >>6
    ごく少数の人しか対象にならないような高額医療による社会保険料のかさあげなんてほとんどないだろ
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 55. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月29日 08:28
  - >>6
    健康保険料の抑制策として湿布薬の処方上限を導入している。健康保険から湿布代として年間3000億円くらい払っているのだけど、ここを減らす目的でこれまで無制限に処方できていたのを１ヶ月あたり70枚までしか処方できなくした。この上限は63枚に変更される(もうされた？)。
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- 7. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 00:51
- おそらく支払う消費者側は国保があれば高額医療費と負担割合1割で実費分は数万程度にはなるんだろうから、考えようによってはこの薬を使う人に国ないし国保料から1億円近くの補助金が出るってことだよね
  この額が妥当なのかはもはや一般人には計り知れないけど、医療に限らずこういう先進的な研究は運ゲー要素もあるうえにとにかく金がかかりまくるのは仕方ない節もあるからね
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 8. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 00:52
- まず金持ちだけ治療受けられるってのは間違ってる。日本は高額療養費制度があるからそこらの庶民でも余裕でこの薬の治療は受けられる。みんなの税金でね。
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 9. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 00:53
- これって何でこんな価格になるん？
  製造コストで数千万もかかるとは思えんし･･･研究開発費の回収のため？
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- - 14. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 01:27
  - >>9
    本スレでも書かれてるけど事実上のオーダーメイド治療だから製造費の圧縮が全く出来ない
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 18. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 01:47
  - >>14
    なるほど
    それにしたってここまで高額になるものなのか･･･
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 22. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 01:56
  - >>18
    新薬の開発って1つ上市させるのに500億とかかかる上に、
    上市まで漕ぎ着けられるのは、1/20000とも1/30000とも言われてる
    
    むしろこんな対象患者が少ない薬を薬をよく上市させたもんだ
    完全にボランティアだよこれ
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 42. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 11:26
  - >>9
    製造コストで数千万もかかる。それだけ。
    この薬はタダのウイルスなんだけれども、人間の細胞に感染したときに細胞に注入される遺伝子をウイルス自身の物では無くて治療用の遺伝子に変更したもの。
    製造設備もBLS2以上のクリーンルームが必要（クリーンルームって２４時間３６５日電源が切れないんだよ。知ってた？）だし、原料のベクターウイルスも遺伝子組み込み機能は残っているけれども病原性は無いものを用意しないといけない（病原性が無いベクタウイルスは自力では増えないので、病原性のある状態でウイルスを増やしてから。病原性を失わせる）。
    ベクターウイルスが病原性は失っているけれども遺伝子組み込み機能は残っているか、とか遅漏用の遺伝子が正常に組み込まれているか？なんて電子顕微鏡で見ても分からないので、作ったものが安全かどうか、遺伝子組み込み能力は残っているか、意図した遺伝子が組み込まれるか、は作成後の機能試験で統計的に確認される。
    作ったものを均一に混ぜてから沢山小分けして、いくつかは患者さん用に取っておくけれども、残りは試験管の中で実際に細胞に感染させてどうなるかを調べるのよ。何回も。
    感染させてみた結果から統計的に類推されるリスクが許容範囲内に収まっていたら取っておいたものを患者さんに投与する。納まってなかったら取っておいたものは捨てて、最初から作り直し。
    お金かかるでしょ？
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 43. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 11:28
  - >>42
    レオとかアデノかね？
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 44. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 11:48
  - >>42
    すげえ手間かかるな
    その上で開発コストの回収だってあるから、それを考えたら恐ろしく良心的な値段だ
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 52. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 16:54
  - >>44
    作るだけ作って、効果も安全性も確認しなくて良いならば、もっとずっと安くなる。
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- 10. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 01:19
- この人たちの目が見えるようになるなら
  保険料くらいは喜んで払うよ
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 11. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 01:21
- 難病指定とかじゃないの？
  指定難病ならそれなりにこの薬に補助あるとかないの？
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 19. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 01:49
- 網膜色素変性症で治療のため貯金してきたけど無理そうだわ・・・
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 29. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 02:59
- 結局世の中は金
  
  金のないやつは死ぬしかない
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 35. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 07:33
- そんなに少ない患者の為に研究開発して症状を改善できるまでになったのは医学の勝利だなあ
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 36. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 10:20
- まだ新しい技術で量産法が確立してなくて滅茶苦茶高くつくってだけだと思うけど…。
  
  例えばみんな持ってるPC。
  民間の一般用途仕様なら高くて数十万円ってとこだろうけど、もし仮に部品の一点一点を手作りして造るとなったら億じゃきかないだろ。
  
  何にせよ、『人間の医学では不可能』から『金と技術を惜しみなく使えば何とかなる』になったのは０が１にシフトする大きな進歩。
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- - 40. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 11:03
  - >>36
    ５年で１５人しか患者が見込めない薬剤を大量生産してどうするの？
    その大量生産手法で現在と同じくらいの安全性を確保しつつ製造原価を1/10000くらいに出来るの？
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 47. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 13:58
  - >>40
    この治療自体を受けるのが5年で15人くらいかもって話だけど、この技術を応用したら別の色々な病気の治療法もできるかもしれないんだよ。
    そうなれば、今は治療できなくて困ってる別の病気の人達が助かるでしょ？
    イチから開発するよりも応用する方が楽なんだから、新しいものが完成するのはとっても良いこと。
    
    この薬だけを大量生産する意味も必要もないけどね
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 50. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 15:30
  - >>47
    この薬の話をしてるのに、まだ存在しない未知の薬を持ち出しても意味がない
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 53. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 17:55
  - >>50
    その本質である新技術について話しているのだから、この薬単体の事しか見ないのは視野狭窄
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 56. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月30日 07:43
  - >>50
    いやそんなことないぞ
    ある薬の技術がどれだけ応用できるかも考えてるぞ
    応用が効きやすい技術の場合は国からの予算も出やすいしメーカーも挑戦しやすい
    応用がしにくい技術が必要な新薬の場合は新薬に失敗した場合のリスクが大きすぎて作る段階までいかない
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- 38. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 10:56
- とりあえず片目だけ
  って訳にはいかないかな…
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 41. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 11:16
- この治療を受けた人たちがメガネやコンタクト併用すれば普通に生活できるレベルになれば、QOLの向上だけでなく普通の労働もできるようになるわけで。
  人1人の生涯賃金が2億とか3億だったと思うが、それを考えるなら充分ペイできるんじゃない？
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 45. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 12:46
- 何でもカネで解決すると思ってやがる
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- - 46. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 13:49
  - >>45
    金で何でも解決する…というのは、手間暇さえ惜しまなければ人間の技術で何でも解決可能であるという事。
    たとえ今まで不可能であった難病の治療であったとしてもね。
    
    だから今回に限って言えばそれは人類に対する誉め言葉だぞ。
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- - 48. 個性的な名無しさん
  - 2023年08月26日 14:06
  - >>46
    本当にそうだよね。
    この病気は治らないんだって諦めて放置することもできたのに。
    ちゃんと困ってる人に注目してくれて、めちゃくちゃ手間をかけて実用化してくれた関係者の皆様には敬意しかないよね。
  - 0
    
    おふとん
    
    がしました
- 51. 個性的な名無しさん
- 2023年08月26日 16:13
- 生涯収入が2.5億位だからありでは。
  特に人口減少が進む国だと、一人でも多い方が良いし。
- 0
  
  おふとん
  
  がしました
- 54. 個性的な名無しさん
- 2023年08月27日 02:15
- みんなが払ってる健保をフリーライドしてるから物議を醸してるんだろ
  最新医療を受けたければ〇〇ちゃんを救う会みたいに募金でも募ってろよ
- 0
  
  おふとん
  
  がしました

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