研究グループ、難病「アルポート症候群」の治療薬を発見するも商品化する製薬会社が見つからない事態に  　
治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。

治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。

神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。

　野津さんらは臨床試験（治験）に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、３人しか見つからなかったという。商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。

全文はソースにて
難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく　患者は３人「救う道を」
https://www.kobe-np.co.jp/news/sougou/202303/0016179817.shtml

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2: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:25:55.12 ID:zm8N7tuu0
■開発費打ち切り 　
アルポート症候群の発症率は数千～１万人に１人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。

しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なる。それゆえ、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。
　
野津さんらは臨床試験（治験）に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、３人しか見つからなかったという。

商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。これまで国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）から得ていた研究開発費も打ち切りが決まった。 　
研究グループに名を連ねる飯島一誠（かづもと）・兵庫県立こども病院長（６６）＝前神戸大教授＝によると、米国などでは核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、たった一人のための薬も創られた。「長期間の高額な治療費をどう支えるかも含めて、日本に適したモデルの構築が求められる」と飯島さんは指摘する。
出典：https://www.kobe-np.co.jp/news/sougou/202303/0016179817.shtml

4: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:26:38.91 ID:4zV8LD9k0
ここに来て凍結するぐらいなら最初から研究に金だすなよ
意味がわからん

16: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:29:38.97 ID:uA7wkheX0
3人分だけ作るわけにいかんの？

9: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:27:59.19 ID:b/DE1pM40
特注で作るみたいな事出来ないの？

43: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:38:35.00 ID:Nn1VRJYu0
なんか一人でも必要としてればみたいなCM打ってる会社なかった？

7: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:27:35.19 ID:/m+hDFN30
タケダ製薬だかのCMで「たとえ一人しかいなくても」とかやってない？

24: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:32:59.07 ID:Y8MVy4dPp
>>7
決まったな

60: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:49:46.93 ID:o61+23GJd
>>7
オーファンドラッグ戦略って希少疾患だと高い薬価つくからそこで最初の承認取って追加効能でメジャーな疾患に対応させて利益めっちゃ稼ぐやり方や
他に転用出来ない薬は見向きもされんのよ

12: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:29:00.71 ID:Wq1RFqbB0
こういうのこそクラファンすればいいんやないか

14: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:29:29.27 ID:Y93PIngt0
３人で治験して全員治療して終わりやん

20: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:30:55.32 ID:RQpYxQpb0
アルポート症候群って他に開発中の新薬あった気がするぞ

28: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:33:51.76 ID:Y8MVy4dPp
アルポート症候群を対象としたバルドキソロンメチル（RTA 402）の国内製造販売承認申請のお知らせ

ん？

29: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:34:49.05 ID:0h8mirly0
>>28
効き目が弱いとかじゃないの
そいつは発症を遅くするだけで今回のこれは完治させる薬とか

30: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:35:00.56 ID:WqLaKzfOH
クラファンの見返りで万が一自分の子供、親族がその病気になったら優先的に治療する、とかにすれば多少は集まるやろ

37: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:36:34.33 ID:I6MYkkt30
なんで受注生産できないんだ？
一から製薬工場を建設しないといけないレベルの薬なの？

39: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:37:32.74 ID:pw5ZPmuy0
患者がやってくれ言うても製薬会社挟まないと患者に使えないの？

40: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:37:42.91 ID:1u6ZsUfBa
商品化しないで治験実験と称して投与してやれや

42: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:38:12.86 ID:Q8jgG27j0
3人分くらいラボスケールで作れるだろ

51: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:44:29.91 ID:uoXZ9yyp0
こういうときどっかの金持ちがワイが出すわっつってだしてやればええのに
日本じゃ無理かそういうの

47: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:41:30.61 ID:XUiuezksM
日本全国に現時点で３人しか居ない病気でしかも今回発見した治療薬も
患者の遺伝子型に合わせて薬を作らなきゃあかんから実質的に毎回患者一人一人にあわせて薬を開発しなきゃだめやし
そんなん患者1人から数十億円とかの薬代もらわんと開発費の回収無理やからしゃーない

53: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:44:55.49 ID:Y8MVy4dPp
>>47
ちがうぞ
3人しか募れなかったんやぞ

58: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:48:52.21 ID:Y8MVy4dPp
日本において3年間に病院を受診した患者数を調査した結果、1,200人程の患者さんがいるのではないかと推測されています。

62: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:50:47.36 ID:73fvxYeg0
>>58
タイプによって違うって書いてあるやん
アルポートの概要の持ってきても意味ないやろ

65: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:51:54.30 ID:Y8MVy4dPp
>>62
この中で一番発症が多い郡なんだから3人はありえないって話

73: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:57:03.89 ID:njbULHpU0
>>65
多分薬ができた事自体知らん人の方が多いんやろな

71: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 22:56:10.36 ID:x0A13uQA0
製薬会社もボランティアじゃないからしゃーない
こういうのは国が補助金出してやれよ

86: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:06:19.38 ID:njbULHpU0
ソース読んだらやっぱ無理そう
色んな医者がおるんやなとは思った

88: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:08:30.43 ID:goJqNdtf0
ようわからんけど商品化はどう考えても無理やろ
とりあえずその三人を治したれや

89: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:08:48.84 ID:QoK+AwH40
バ○だから難しいことわかんねーけどよ
たった三人を救えないで世界が救えるのかよ？

92: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:10:26.90 ID:35GI3kTNp
3人しか見つかってないんじゃお金にならないどころか商品化も無理やろ
こういうパターンに対応する仕組みがないと製薬会社もどうにもならんやろ

93: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:10:28.32 ID:4zXqzcvQ0
ライン確保も難しいしな
とりあえず難病の人等は助けろ

94: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:12:46.24 ID:xtI8FPyK0
武田に公の場で目立つように頼めばええやん
あんなCM流しとるんやから無下にできんやろ

99: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:13:46.60 ID:1i+5e5yd0
配合とかより安全性確かめるための治験とか認可に金と労力かかるんかな
ワイがその病気やったら責任とらんでええから使ってくれとか藁にもすがりそうや

102: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:15:30.86 ID:3vjkMqUi0
感動ポ◯ノで収益あげられる業界やないしな薬価決められてて
世界で3人にしか売れない品のために数万数億売る前提のコストはかけられん

103: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:15:39.23 ID:/KU1dj2na
まぁ採算取れるかどうかは大事やけど存在する病気に対する治療薬作ったならとりあえず3人にあげればええやろとは思う
これで使わなかったらそれこそ研究費そのものが無駄になるやろ

105: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:17:13.84 ID:MFIH5+Zl0
患者が金出すかクラウドファンディングするしかないんか

111: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:20:22.88 ID:uGSdhTtUM
患者の自己責任自己負担で研究者に作ってもらうしかない

124: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:29:07.37 ID:LZD8wwzE0
ほんまにほんまならタケダ製薬に持っていけばええやん
あのCM流しまくって聞く耳持たんってことはないやろ

135: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:37:09.12 ID:zDkvMTGh0
いい宣伝になるとおもうんやけどな

136: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:37:13.06 ID:r7bCwV1X0
画像

結構な割合でいるやんけ
もうちょっと頑張って探せば見つかるやろ

139: ななしさん＠発達中 2023/03/26(日) 23:38:31.18 ID:njbULHpU0
>>136
神戸だけでも百五十人はおるはずやな

出典:https://nova.5ch.net/test/read.cgi/livegalileo/1679837138/

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