im-137969

1: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:33:02.06 ID:PK5d9BC80
「世界一高い」とも言われる、幼い子どもなどの難病の治療薬「ゾルゲンスマ」について、厚生労働省は、保険適用の対象とし、1回当たり、およそ1億6700万円とする方向で詰めの調整を進めています。
「ゾルゲンスマ」は、幼い子どもなどの全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症」の治療薬で、ことし3月に国の承認を受けました。

https://www3.nhk.or.jp/news/html/20200511/k10012425681000.html

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2: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:33:28.18 ID:LBzJ/c0J0
何がそんな高いんや?

3: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:33:33.41 ID:8s/OhPaQ0
何が入ってる

6: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:35:30.36 ID:VBkbDEgU0
数年と数億かかる従来の治療をこれ一回で済ませられるようになった

9: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:36:21.34 ID:rZyVzBHxa
>>6
そう考えたら安いな

15: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:37:12.92 ID:+dYeHmhk0
年間20人くらいしか使わない想定だから研究開発費を回収するためにこれくらいにしないと

23: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:37:53.54 ID:JLy9dS0R0
>>15
これや

79: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:44:42.28 ID:YbhcJ/Hn0
>>15
そんな薬誰も買えないから本末転倒になりそう

84: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:45:25.04 ID:4/qJX6Gs0
>>79
国が金を出すんや

85: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:45:34.69 ID:+dYeHmhk0
>>79
だから保険適用してるんやん

184: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 22:00:03.48 ID:JagPdNL20
>>15
なるほどなあ

17: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:37:22.66 ID:yFPNTJjyr
てかこれ材料がクソ高いとか製法がクソめんどいからこんな値段なん?
それとも使うやつが喉から手が出るほど欲しいから足元見て高くしてるんか?

24: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:37:55.72 ID:+dYeHmhk0
>>17
原価は安いけど、研究開発費ペイするために高くしてる

30: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:38:42.21 ID:qH2D6iBR0
>>17
開発費回収させる薬価にせんと製薬会社が需要少ない難病治療薬の創薬しなくなるからね

22: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:37:50.78 ID:heU0DCSx0
金がないと命の存在すら認められないと考えるか
そもそもいくら金があっても助からない命が助かるようになったと考えるか

27: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:38:19.35 ID:0qggAN0wa
これ、もうFFのラストエリクサーやろ。。。
大草原不回避

28: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:38:19.76 ID:LWtQX/UWH
名前が強そう

43: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:40:17.43 ID:T/UXnMKDa
ラストエリクサーやん

49: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:41:00.45 ID:0qggAN0wa
>>43
ワイと同じ事思っとる、、

61: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:42:31.42 ID:T/UXnMKDa
>>49
運命、やね・・・😍

46: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:40:45.35 ID:4dPuLSrh0
飲んだら確実に治るん?

116: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:49:44.36 ID:uLcRMLNy0
>>46
9歳までなら

125: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:51:45.79 ID:4dPuLSrh0
>>116
まじか、それなら値段の価値あるね

57: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:42:20.95 ID:47oKFqk90
認知症の薬はいつできるんや
できたらコロナとか目じゃないくらい儲かるやろ

65: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:42:41.64 ID:+dYeHmhk0
>>57
エーザイに期待やな

77: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:44:34.55 ID:fYLWFGixH
薬価下げさせろや
なんで、言い値で使うんや

82: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:45:17.77 ID:+dYeHmhk0
>>77
どこの会社も珍しい難病の薬の作らなくなるぞ

88: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:46:15.82 ID:QdJ8HAq90
プレスリリース
報道関係各位

ノバルティス ファーマ株式会社

ノバルティス ファーマ株式会社(代表取締役社長:綱場 一成)は本日、脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する遺伝子治療用製品として「ゾルゲンスマR点滴静注」(一般名:オナセムノゲン アベパルボベク、以下「ゾルゲンスマ」)の製造販売承認を取得しました。

「ゾルゲンスマ」は、SMAの根本原因である遺伝子の機能欠損を補う遺伝子補充療法で、1回の点滴静注で治療が完了します。
SMAの原因遺伝子であるヒト運動神経細胞生存(Survival Motor Neuron: SMN)タンパク質をコードする遺伝子が組み込まれたアデノ随伴ウイルス9型のカプシドを有する非増殖性遺伝子組換えアデノ随伴ウイルス(AAV9)を利用し、
正常なSMN遺伝子を運動ニューロン等に導入してヒトSMNタンパク質を安定して発現することで、SMAに対する作用を示します。
年間の投与対象患者数は15~20人程度と見込んでいます。

今回の承認について、ノバルティス ファーマ株式会社の代表取締役社長である綱場 一成は次のように述べています。「SMAは、脊髄前角の運動神経の変性によって筋委縮や筋力低下を示す進行性の下位運動神経疾患です。
もっとも症状の重い1型SMAの場合、生後6ヵ月までに発症し、患者さんの10人中9人は2歳の誕生日を迎えられないか、生涯にわたって人工呼吸器が必要となります。今回承認を取得した『ゾルゲンスマ』は、
この疾患の原因になっている遺伝子の機能欠損を補う画期的な治療法で、新しい治療選択肢を必要としている患者さんの人生を大きく変える可能性があります」

脊髄性筋萎縮症とは
脊髄性筋萎縮症(Spinal Muscular Atrophy: SMA)は、脊髄前角細胞の変性・消失によって進行性に筋力低下と筋萎縮を呈する下位運動ニューロン病です1。SMAは、常染色体劣性遺伝性の希少疾患であり、
SMAの特定医療費(指定難病)受給者証所持者数は、平成30年度末に全国で858人、0歳~9歳は30人と報告されております2。また、遺伝性疾患による乳幼児の主な死亡原因であり3、日本における指定難病の1つです。

SMAは、発症年齢と最高到達運動機能によってⅠ~Ⅳ型の4タイプに分類されます(Ⅳ型は成人発症、出生前発症型で重篤なものは0型に分類する場合もあります1, 4)。
Ⅰ 型(乳児型)SMAは、重症かつ高頻度にみられ3、0~6ヵ月齢で発症し、患者の90%以上が20ヵ月齢前に死亡又は人工呼吸器による永続的な呼吸管理が必要な状態になります4, 5。また、
虚弱や低血圧、成長不全を伴うため、寝たきりとなり動くことができなくなります。Ⅱ、Ⅲ又はⅣ型SMAにおいても、病状の進行に伴い歩行機能の喪失および筋力の低下により、患者の社会生活が困難となり、QOLが著しく低下します。

「ゾルゲンスマ」について
ゾルゲンスマは、SMAの原因遺伝子であるヒト運動神経細胞生存(Survival Motor Neuron: SMN)タンパク質をコードする遺伝子を組み込んだ、野生型のアデノ随伴ウイルス9型(AAV9)を利用した遺伝子治療用ベクター製品です。
静脈内に投与された本品は、SMAの根本原因であるSMN1 遺伝子の機能欠損を補って、運動ニューロンでSMNタンパク質を発現させ、
運動ニューロンの変性・消失を防ぎ、神経及び筋肉の機能を高め、筋萎縮を防ぐことで、SMA患者の生命予後及び運動機能を改善することが期待されます。
また、導入したSMN遺伝子は患者のゲノムDNAに組み込まれることなく、細胞の核内にエピソームとして留まり、運動ニューロンのような非分裂細胞に長期間安定して存在するように設計されています。


なんのこっちゃ

105: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:48:13.45 ID:KL6twF5i0
>>88
実際はこういうの開発する途上でいろんな基礎研究とかが捗ったり
別の研究につながるような成果が出たりするんやろ

109: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:48:59.72 ID:s1WbZWsW0
保険適用してこの値段か
リアルブラック・ジャックやな

114: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:49:37.58 ID:mL79SOsw0
まぁ子供に使う薬ならええか��

135: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:53:11.65 ID:xPYx7uppp
C型肝炎の薬みたいなもんやろ
完治できること考えたら安いという

141: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:53:44.21 ID:XDeeVgFFH
基本的に薬って何年も金かけて実用性出して承認させるからな
アビガン遅い言ってるやつはアホや

142: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:53:47.26 ID:nKkTZaqH0
材料にユニコーンの角とか入ってそう

146: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:54:58.26 ID:4PHvUEAY0
一億以上だして一回って、それで完治するん?

148: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:55:13.14 ID:VdOBRtoX0
これ治るのか?治るんだったらすごいぞ遺伝子治療もできるようになったんだから

166: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:57:34.14 ID:eojxMt1P0
薬の機序すげえ
ウイルスを利用した遺伝子治療なんて実用化してたのか

150: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:55:25.23 ID:UgLXzD870
遺伝子直接治療する薬とかすごすぎやろ
やろうと思えば薬で人間改造できるってことか?

153: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:55:43.07 ID:zQfa3T8e0
スイスってあんな小国なのに何でこんな製薬強いんや
時計と金融もすごいし人類学的に頭良い人種なんかな

165: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:57:20.77 ID:QdJ8HAq90
>>153
ドイツの超強力なライン川化学工場の支援があるからちゃうか

156: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:56:03.33 ID:UJmjS9Jq0
製薬はスイス強すぎやねん
アメリカでも牙城崩せないからな

162: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:56:52.51 ID:zQfa3T8e0
>>156
これなんでなん?

176: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:59:23.16 ID:yEYHpBVPa
>>162
新薬の狩人たちって本を読むとええで

201: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 22:02:10.87 ID:VvsrvmBg0
>>176
面白そうやな
kindleでポチったわ
おおきに

159: ななしさん@発達中 2020/05/11(月) 21:56:47.87 ID:tbGzWx74d
わい医療システムメーカーやけどこいつのせいで、請求に使用するデータの桁数改定に迫られたわ

https://swallow.5ch.net/test/read.cgi/livejupiter/1589200382/